报告题目：基因递送工具的开发以及在治疗疾病中的应用
报 告 人：钟桂生 研究员
主 持 人：李大力 研究员
报告时间：2023年11月23日 14:00-16:00
报告地点：闵行校区生科楼534小会议室
报告人简介：
钟桂生研究员本科就读于安徽大学物理学专业，硕士毕业于中国科学技术大学生物物理专业，博士毕业于美国康奈尔大学神经生物学专业。2015年初到上海科技大学iHuman研究所任职研究员，聚焦学校的生物科研平台设施的建设，建立和运行生物电镜平台、核磁共振成像平台、细胞平台、功能平台等，为校内外的科研工作提供支撑和保障。同时在课题组科研方面，利用多实验手段，开展听力形成的神经机制研究，并开展基因治疗以及细胞再生在耳聋中的转化研究。
报告内容简介：
腺相关病毒（AAV）载体介导的基因传递已经成为遗传性疾病的突破性治疗方法。这种创新性方法已经在治疗包括血友病和杜兴氏肌肉萎缩症在内的各种罕见疾病中展现出持久的治疗效果。令人兴奋的是，持续的研究表明，优化AAV载体的基因组成具有进一步提高AAV基因治疗成功率的潜力。载体工程作为推动这一领域发展的关键途径，有望提高传导效率和特异性。在这次交流中，我会分享我们在基因递送载体工程方面的最新进展。我们的工作使我们发现了一种新型AAV载体，针对耳蜗内毛细胞（IHCs）具有显著的十倍传导效率增加。这一突破为那些听觉疾病是由IHC内基因功能障碍引起的基因治疗提供了有希望的策略。我们的载体工程平台代表了一次重大飞跃，为量身定制AAV以满足各种听觉遗传疾病基因治疗的具体需求提供了宝贵的基础。这一创新有可能改变听觉医学的格局，为受这些疾病影响的个体提供希望和改进的治疗选择。
